Con la revisión de la legislación farmacéutica europea, llegará la actualización del Reglamento 141/2000, del 16 de diciembre de 1999, del Parlamento Europeo y del Consejo sobre medicamentos huérfanos. Uno de los objetivos que persigue es mejorar el acceso de los pacientes a este tipo de fármacos. Para ello, los Estados miembro deberán “coordinarse y adaptar los procesos de evaluación y decisión de precio y financiación de estos fármacos de forma ágil”, tal y como afirmó Alicia Gil, CEO de Omakase Consulting, en el World Orphan Drug Congress 2023, que tuvo lugar en Barcelona del 30 de octubre al 2 de noviembre.
Durante la mesa ‘Enfermedades raras: una prioridad para la Presidencia española del Consejo de la UE en 2023. Avances nacionales, regionales y a nivel hospitalario’, expertos españoles apuntaron a las claves para realizar la transposición práctica del nuevo reglamento de la UE en España, los cambios en la evaluación o la toma de decisión de precio y financiación. “Nuestra intención es llenar el vacío que la regulación europea no aborda: precio, financiación y acceso”, especificó Gil.
EE. RR., una prioridad europea y española
César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y de Farmacia del Ministerio de Sanidad, apuntó durante su intervención que aún queda mucho por hacer en Europa. Si bien es cierto, se ha finalizado la propuesta SOHO, de sustancias de origen humano, y se están dando importantes pasos hacia el Espacio Europeo de Datos Sanitarios, entre otras acciones. Y el ámbito de las enfermedades raras no se queda atrás.
“Estamos realizando progresos significativos en la legislación de medicamentos huérfanos y pediátricos”, señaló Hernández. “En estos seis meses, hemos conseguido de mantener viva la propuesta y su debate”, agregó.
Precisamente, el DG de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio recordó el encuentro sobre enfermedades raras celebrado en Bilbao en el marco de la Presidencia española, donde “no solo nos centramos en medicamentos huérfanos, sino también en el diagnóstico precoz, los cribados o el apoyo a los pacientes y a las familias”.
Asimismo, durante el acto en Bilbao se mencionaron las Redes Europeas de Referencia, puestas en marcha desde 2017, que están logrando “conectar a médicos y proveedores especializados de salud” de todo el continente. En este contexto, la comisaria de Salud de la UE, Stella Kyriakides, anunció que en este 2023 se lanzará una convocatoria de 77 millones de euros para consolidar las Redes en los próximos cuatro años.
La evaluación a nivel nacional
Según César Hernández, la legislación regulatoria nacional está “muy bien armonizada y organizada, aunque hay cosas que mejorar”. “Ahora tenemos el reto de implementar la regulación de evaluación de tecnologías sanitarias a nivel europeo, que tendrá continuidad a nivel nacional más allá de los dominios clínicos y la evaluación de expertos y cómo vamos a organizar la evaluación del resto de productos en España”, indicó. Y, para Hernández, un aspecto muy importante a mejorar en este sentido es la cooperación.
“Todavía hay lugar para mejoras y cambios”, coincidió Gloria Palomo Carrasco, asesora de Terapias Avanzadas y Vacunas de la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS). Palomo abordó el impacto que supondrá la nueva legislación para la AEMPS, que “participa en comités y en el proceso de toma de decisiones sobre medicamentos huérfanos”. Así, informó de que “algunos comités desaparecerán y otros se reorganizarán”. “Habrá muchos cambios y temas que discutir en los próximos meses”, aseguró.
En concreto, tanto César Hernández como Gloria Palomo señalaron que España quiere evitar duplicidades. “No vamos a hacer a repetir lo que se hace a nivel europeo”, afirmó Hernández. Y Palomo añadió: “No podemos duplicar esfuerzos”.
En este sentido, Hernández aseguró que van a “clarificar cómo se hará en el futuro” la evaluación económica de los fármacos. Y es que, tras la sentencia de la Audiencia Nacional, los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), han dejado de incluir dicha evaluación económica. “Nuestra idea es que sean las compañías quienes aporten los datos económicos y nosotros evaluaremos”, informó Hernández.
Objetivo: facilitar la innovación
Respecto a la revisión del paquete farmacéutico europeo, César Hernández indicó que aún se debe finalizar, pero reconoció que, ni siquiera aunque fuera una buena propuesta y se estuviera de acuerdo en materia de propiedad intelectual, “no resolverá el problema de acceso”. “No tenemos problemas de disponibilidad; el desafío son las dificultades de acceso a nuevos medicamentos”, expresó. “Este sector es muy cambiante y tenemos que adaptarnos a la situación y estar preparados para enfrentar nuevos retos o nuevos desarrollos”, añadió.
Por su parte, Manel Fontanet, técnico del Área del Medicamento del Servei Català de la Salut, considera que la nueva regulación permitirá “llevar la investigación a áreas médicas no cubiertas o regular la exclusividad de mercado”, entre otras. “Necesitamos revisar aspectos del precio, de la financiación, para armonizar y garantizar el acceso a los medicamentos. Este es probablemente el aspecto más controvertido”, apuntó.
Y es que, recalcó Fontanet, debe existir un equilibrio a la hora de facilitar la innovación y lograr la sostenibilidad del sistema. “Los medicamentos huérfanos son complejos, porque se enfrentan a altos precios, que es el reto más importante”, insistió. En este sentido, coincidió en apostar por la colaboración y el diálogo con todas las partes interesadas en el proceso de precio reembolso. De esta forma, destacó que, en Cataluña, “mejorar la atención a pacientes con EE. RR. es una prioridad” en el Plan estratégico de su departamento.
En este contexto, Fontanet instó a explorar diferentes opciones a la hora de manejar los altos precios de estos fármacos para permitir que lleguen a los hospitales y los pacientes puedan ser tratados. Precisamente, la decisión de precio y financiación “tiene un gran impacto a nivel hospitalario”, tal y como expuso Mónica Climente Marti, jefa de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Doctor Peset.
“La armonización de la evaluación de productos o la transparencia en el precio permitirá la llegada de innovación y el acceso equitativo en España”, declaró Climente, quien también resaltó la necesidad de “reforzar la integración de la farmacia en equipos multidisciplinares dentro del hospital” y crear alianzas entre hospitales españoles y europeos para mejorar la atención del paciente.
Además, la opinión del propio paciente también cuenta. De hecho, todos los expertos coincidieron en la necesidad de incorporar a los pacientes en todo el proceso y que estos participen en la toma de decisiones. “No hay muchos pacientes incluidos en los comités de medicamentos; tenemos que buscar una forma de hacer que la colaboración sea objetiva y transparente”, concluyó Climente.
