enfermedades raras

Las enfermedades raras acaparan el 23 por ciento de los ensayos clínicos realizados en España en 2023.

En 2021 comenzó a fraguarse el Catálogo Común de Pruebas Genéticas. El objetivo de esta herramienta era incluir en la Cartear Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) aquellas pruebas que permitan mejorar la prevención, tratamiento y pronóstico de múltiples patologías. El 23 de enero de 2024 se presentaba en el Ministerio de Sanidad la primera fase de este catálogo, que va acompañado de una herramienta online de búsqueda con el fin de resultar útil a los agentes que precisen de su uso. Para los expertos —tanto los participantes en su presentación como de otras entidades relacionadas— uno de los mayores retos ahora radica en garantizar su implementación alcanzando los máximos estándares de calidad.

Expertos nacionales apuntan las claves para realizar la transposición práctica del nuevo reglamento de la UE en España y llenar el vacío que la normativa no aborda sobre precio, financiación y acceso a los fármacos para enfermedades raras.

El tiempo de espera para una decisión de precio y reembolso en España aumenta un 33% en el primer cuatrimestre de 2022

El tercer informe ‘Horizon Scanning, medicamentos huérfanos’, publicado por OrpharSEFH, con la colaboración de Omakase Consulting y Sanofi, muestra un retraso en el acceso a estos fármacos en España. En concreto, el estudio apunta a que existen 26 medicamentos autorizados por la Comisión Europea que se encuentran aún pendientes de comercialización en nuestro país.