Los tratamientos oncológicos avanzan a un ritmo constante. Garantizar que estos avances lleguen a los pacientes de forma oportuna y equitativa en todos los países es fundamental para el tratamiento de estas enfermedades. Sin embargo, la disponibilidad y uso de estas terapias varían de un país a otro, lo que puede provocar desigualdades en los resultados de los pacientes. Mientras que la oncología en su conjunto está presente en los debates sobre el acceso de los pacientes, las tendencias en el acceso a las neoplasias hematológicas continúan siendo menos conocidas.

En España los plazos de evaluación son los mismos tanto para cánceres hematológicos como para tumores sólidos, pero el porcentaje de medicamentos no reembolsados por el Sistema Nacional de Salud (SNS) es mayor en comparación con otros países. “Además, cuando se aprueban, la financiación y el reembolso no se hacen en las mismas condiciones que en Europa, ya que se autoriza su comercialización, pero con restricciones de uso para determinados grupos de pacientes, lo que impide que la innovación llegue a todos los pacientes”, explica Raúl Córdoba, miembro de la Junta Directiva de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), a la Revista Española de Economía de la Salud (EDS).

Cuando una compañía farmacéutica obtiene la autorización de comercialización dentro de la Unión Europea, comienza un proceso de negociación con cada Estado miembro para decidir si el medicamento será financiado o no en cada país. Se trata de un proceso altamente variable, pero Córdoba insiste en que un estudio ha demostrado que esta variabilidad influye en el tiempo hasta que se toma una decisión positiva o negativa. “En Alemania, la aprobación es automática, mientras que en España, que es uno de los países que más tarda, el proceso puede prolongarse entre dos y tres años”, reitera. “Esto genera problemas de acceso e inequidad para los pacientes españoles en comparación con los alemanes”, confirma. “A menudo se cuestiona por qué, después de que un comité de expertos haya evaluado un medicamento a nivel europeo, debe repetirse la evaluación a nivel nacional en cada país miembro, lo que duplica el trabajo y retrasa el acceso a medicamentos innovadores”, recalca.

En España solo se financia el 60%
de los fármacos para tumores sólidos y hematológicos

Según el experto, este retraso en la incorporación de nuevos medicamentos tiene otras implicaciones. En España, no se financian todos los medicamentos que han sido aprobados en Europa; se estima que solo se financia el 60 por ciento de los fármacos para tumores sólidos y hematológicos. “Esto resulta en peores resultados de salud, ya que, aunque los estudios clínicos demuestran que ciertos medicamentos son más eficaces y mejoran la supervivencia, los pacientes no se benefician de ellos”, argumenta Córdoba. “No parece ser una cuestión de ahorro, ya que el Sistema Nacional de Salud (SNS) se financia con impuestos, sino un problema de sostenibilidad, dado que la innovación es costosa”, añade. No obstante, pensar que no incorporar un medicamento innovador no tendrá repercusiones económicas futuras, para Córdoba es “ingenuo”. Por lo tanto, considera que “si se aplican políticas cortoplacistas, es necesario diseñar estrategias a medio y largo plazo, ya que el ahorro inicial podría traducirse en mayores gastos de salud en el futuro”, dice.

“La falta de acceso temprano a medicamentos innovadores puede resultar en peores resultados de eficacia y en un gasto mayor en el futuro”, precisa Córdoba. El experto alude que, en el caso de un paciente con cáncer hematológico, “utilizar un tratamiento innovador en primera línea puede reducir las recaídas, disminuyendo así el número de pacientes que requieren tratamientos adicionales más costosos y prolongados”.

Para reducir las inequidades en el acceso, un modelo a considerar por Córdoba es el alemán, donde, tras 12 meses de comercialización, las autoridades evalúan los resultados del medicamento. “Si los resultados son positivos, continúan con su uso; si son negativos, restringen su uso o incluso lo prohíben”, reitera. Este modelo permite un acceso temprano al medicamento, pero también una rigurosa evaluación de sus resultados, pero en España no se realiza una monitorización similar”, argumenta. “Se ha intentado implementar un sistema con VALTERMED para evaluar medicamentos de alto impacto, pero ha estado restringido a ciertos fármacos, y las variables clínicas recogidas no son suficientes para tomar decisiones a nivel nacional”, dice Córdoba. Además de ello, recuerda que “estos resultados no se han compartido con la comunidad científica, lo que ha generado insatisfacción y dudas sobre la efectividad del modelo”.

En los últimos 10 años, se han lanzado en todo el mundo 192 nuevos principios activos (NAS, por sus siglas en inglés) oncológicos, de los cuales 124 estaban indicados para tumores sólidos y 68 para neoplasias hematológicas. Además, la actividad de ensayos clínicos de terapias contra tumores sólidos y hemopatías malignas ha seguido aumentando a un ritmo constante en los últimos tiempos, y se espera el lanzamiento de más tratamientos innovadores.

Entre las terapias lanzadas para neoplasias hematológicas se encuentran mecanismos de acción innovadores en varios tipos de tumores, como la leucemia mieloide aguda (LMA), el mieloma múltiple (MM) y el linfoma no hodgkiniano (LNH). Las terapias dirigidas que utilizan tecnologías como CAR-T, anticuerpos biespecíficos y conjugados anticuerpo-fármaco (ADC, por sus siglas en inglés) han empezado a allanar el camino para una reducción significativa de la carga tumoral y unos resultados clínicos más duraderos. Estos enfoques terapéuticos combinan el reconocimiento de las proteínas de superficie de las células tumorales con la activación de la respuesta inmunitaria frente a estas células malignas o la administración de agentes citotóxicos, lo que amplía las opciones terapéuticas oncológicas orientadas a la medicina personalizada.

En cuanto al acceso a los ensayos clínicos, recuerda que España es el segundo país del mundo en número de pacientes incluidos en investigación clínica, siendo un referente mundial en este ámbito. “Aunque los pacientes pueden acceder a medicamentos innovadores antes de que sean aprobados gracias a los ensayos clínicos, existe una gran disparidad de acceso, ya que estos se realizan principalmente en grandes centros académicos de grandes ciudades”, recalca Córdoba. Por ello, considera que los pacientes que no viven en estas ciudades tienen menos acceso debido a las trabas administrativas que imponen los diferentes gobiernos regionales. “Esta situación pone en riesgo la posición de liderazgo de España en la incorporación de innovación debido a una gestión deficiente”, expresa.

Factor social

Otro factor que contribuye a la inequidad, según Córdoba, es la distancia entre el domicilio del paciente y el centro de tratamiento. “Este es un factor social que no se suele considerar en los análisis de costes, pero que tiene un impacto negativo significativo en el acceso a los medicamentos”, alude. “Una estrategia de tratamiento que requiera que el paciente se traslade a otra ciudad dentro de la misma comunidad autónoma puede ser rechazada por el propio paciente debido a las complicaciones logísticas, lo que representa un problema de inequidad”, recuerda. Por ello, insiste que “aunque se apruebe una estrategia de tratamiento, no se apoya la logística social que la acompaña”.

Diferencias entre países

Un documento elaborado por la consultora IQVIA cuantifica las tendencias relativas a la disponibilidad de terapias para neoplasias hematológicas en una selección de países en los que han informado de problemas y disparidades en el acceso a terapias oncológicas. Para ello, han analizado las tendencias en cuanto a aprobaciones normativas generales, evaluaciones de tecnologías sanitarias, reembolsos y uso final de terapias para fármacos indicados en neoplasias hematológicas. Estas tendencias también se han comparado con otras similares para los tumores sólidos con el fin de resaltar cualquier diferencia.

La distancia entre el domicilio y el centro contribuye a la inequidad

Las diferencias en la disponibilidad de nuevos principios activos hematooncológicos en los distintos países analizados se deben a diversos factores. En primer lugar, pueden existir variaciones en los medicamentos solicitados y/o aprobados por el organismo regulador correspondiente. Tras la aprobación, los organismos nacionales y regionales pueden evaluar los medicamentos de forma diferente para su reembolso, basándose en su interpretación de las pruebas clínicas y las implicaciones presupuestarias o de costes. Por último, aunque un medicamento sea reembolsado, puede haber otras barreras que afecten a su uso final, como la falta de acceso a diagnósticos, las distancias geográficas a los centros de tratamiento adecuados y las vulnerabilidades sociales.

A pesar de estos avances en los tratamientos oncológicos, las tasas de supervivencia de los pacientes varían de un país a otro. Informes anteriores como el W.A.I.T. han puesto de manifiesto las diferencias en la disponibilidad de tratamientos oncológicos entre países de Europa y América Latina. Dado que la innovación en los tratamientos contra el cáncer continúa a un ritmo acelerado, resulta útil para todas las partes interesadas conocer en profundidad las diferencias existentes en la disponibilidad de medicamentos oncológicos.

Para los medicamentos aprobados, la disponibilidad en los pacientes depende del reembolso por parte de los organismos de evaluación correspondientes. Existe una gran variación en la tasa de disponibilidad de medicamentos oncológicos hematológicos aprobados entre los países del ámbito de aplicación, que oscila entre el 20 por ciento de Brasil y el 80 por ciento de Italia y Grecia. La disponibilidad total varía ampliamente en Europa y en todo el mundo, con niveles más altos en Italia (72 por ciento), Grecia (50 por ciento) y Francia (50 por ciento) y niveles más bajos en Lituania (10 por ciento) y España (35 por ciento). En Canadá, el tiempo transcurrido hasta la disponibilidad del 100 por cien de la población puede ser largo debido a las disparidades entre provincias, ya que algunas consiguen el reembolso mucho más tarde que otras.

En particular, la media del tiempo transcurrido hasta la disponibilidad supera los 900 días en Rumanía, Lituania y Polonia, lo que la sitúa por encima de la media de la UE (603 días) y casi tres veces más que en Italia. El tiempo hasta la disponibilidad fue inferior a dos años (730 días) para tres productos oncológicos hematológicos que se aprobaron entre 2020 y 2022. Antes de este periodo, no había ningún producto hematológico oncológico cuyo plazo de disponibilidad fuera inferior a dos años. De los países europeos incluidos, Italia, Grecia, Francia y España se sitúan por debajo de la mediana de la UE en cuanto al plazo medio de disponibilidad.

Los cánceres sanguíneos serán el quinto tipo de tumor más frecuente en 2025, solo por detrás de los tumores de mama, pulmón, próstata y colon

El documento subraya la necesidad de armonizar los procesos regulatorios y de reembolso para asegurar un acceso más equitativo y eficiente a las nuevas terapias oncológicas. La implementación de iniciativas globales, como la Evaluación Clínica Conjunta en Europa prevista para 2025, promete abordar estas disparidades y mejorar los resultados clínicos a nivel mundial. Los retos en el acceso a los tratamientos incluyen las diferencias en los criterios de valoración clínica, las variaciones en los procesos de HTA y la necesidad de una mayor coordinación entre fabricantes y pagadores. También se destaca la importancia de las terapias combinadas y la necesidad de adaptar los marcos de evaluación de HTA para reconocer el valor de estas combinaciones.

Carga mundial del cáncer

Se prevé que la carga mundial de cáncer alcance los 35 millones de casos en 2050, lo que supone un aumento del 77 por ciento con respecto a 2022, impulsado por factores de riesgo clave como el consumo de tabaco, la obesidad y el envejecimiento de la población. En lo que respecta a la incidencia en tumores hematológicos, se estima que la incidencia aumente un 55 por ciento en el mismo periodo, pasando de 1,3 millones a dos millones de afectados. Los avances de la investigación en neoplasias hematológicas han permitido poner a disposición de los pacientes múltiples terapias innovadoras.

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Registros de Cáncer presentaron recientemente el informe ‘Las cifras del cáncer sanguíneo en España: estimaciones de incidencia para 2025 y análisis de supervivencia’, del cual se desprende que los tumores hematológicos serán el quinto tumor más frecuente el año que viene, lo que se traduce en 25.770 casos, solamente por detrás de los tumores de mama, pulmón, próstata y colon.

Del total de nuevos diagnósticos de cáncer sanguíneo, los tumores de origen linfoide representarán 18.357 casos, frente a los 7.148 de origen mieloide. Las neoplasias linfoides son las más frecuentes, representando el 71 por ciento del total de neoplasias hematológicas estimadas para 2025. Las neoplasias linfoides con mayor incidencia serán las neoplasias de células B maduras, que representan el 78 por ciento del total, seguidas del linfoma de Hodgkin (9 por ciento), las neoplasias de células T y NK maduras (7 por ciento), y de las neoplasias de células precursoras (3 por ciento) y neoplasias linfoides inespecíficas (3 por ciento). Dentro de las neoplasias linfoides de células B maduras, la mayor incidencia corresponderá al linfoma difuso de células B grandes (27 por ciento), al mieloma múltiple (22 por ciento), al linfoma folicular (18 por ciento) y a la leucemia linfocítica crónica (14 por ciento).

Por su parte, en estas estimaciones para el año que viene, las neoplasias mieloides representarán el 28 por ciento de todos los cánceres sanguíneos, siendo las más frecuentes las neoplasias mieloproliferativas (39 por ciento) – trombocitemia esencial, policitemia vera y mielofibrosis primaria-, la leucemia mieloide aguda (27 por ciento) y los síndromes mielodisplásicos (24 por ciento).

En el grupo de las neoplasias linfoides, la incidencia se mantiene estable en los últimos años, siendo más frecuentes en hombres que en mujeres y aumentando con la edad. En el caso de las neoplasias mieloides, se observa un ligero descenso en la incidencia, siendo mayor en los hombres e incrementándose con la edad. Por su parte, las histiocitosis sólo representarán el 1 por ciento de la incidencia de todas las neoplasias hematológicas para el 2025, con una estimación de 264 nuevos casos.