Con el objetivo de conocer los medicamentos huérfanos aprobados por la Comisión Europea y posteriormente autorizados en España, la consultora Omakase Consulting ha lanzado su informe anual con los datos actualizados correspondientes al periodo comprendido entre 2003 y 2020.

El documento, denominado ‘Annual Report on Orphan Drugs approved by the European Commission and authorised in Spain from 2003 to 2020’, pretende servir como hoja de ruta para comprender la situación a la que se enfrentan los medicamentos huérfanos en relación con el precio y reembolso (P&R) en España. Además, el informe analiza las variables clínicas y regulatorias identificadas en los medicamentos huérfanos, así como las potenciales relaciones de reembolso.

“La idea era establecer una base de datos dinámica en el tiempo, incluyendo todos los medicamentos huérfanos aprobados en España”, ha señalado el consejero delegado de Omakase Consulting, Xavier Badia, quien destaca la importancia de analizar estos datos “especialmente tras la puesta en marcha del nuevo modelo de Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs)”, para ver en qué medida podían variar los procesos de regulación.

De forma que, para debatir las conclusiones principales del documento, el grupo editorial de la revista de Economía de la Salud (EDS) acordó una reunión con la participación de Xavier Badia, que también es director de la EDS, César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe y Raquel Tapia Rodríguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme.

César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)

En este contexto, en relación con el rol que desempeñan los IPTs dentro de la evaluación de medicamentos, César Hernández los califica como una herramienta que pretende buscar un consenso que permita avanzar en la evaluación del posicionamiento terapéutico.

Según el experto de la de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, este apoyo común ayudaría a que el IPT sea más reconocido por pacientes, sanitarios y familiares. De esta forma, Hernández destaca la necesidad de establecer una continuidad regulatoria, a pesar de señalar que “no todo lo que llegue, tendrá una decisión fácil de incorporación”.

“Cuanto más nos pongamos de acuerdo en qué representa un nuevo producto, ser mejor para colocarlo en la práctica clínica”

César Hernández, jefe del departamento de medicamentos de uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps)

En este sentido, destaca la siguiente situación hipotética: “Un día existirá un medicamento que cure el cáncer y no se podrá pagar”, motivo por el que insiste en “buscar un punto de vista más plural” y mantener la continuidad de investigación en medicamentos huérfanos, donde los IPTs desarrollan un papel clave, según el experto.

Mejores tiempos de ejecución

Ante esta situación, el informe destaca la disminución de los plazos regulatorios después de la inclusión de los IPTs en un promedio de ocho meses, como otro de los principales resultados el documento de Omakase. Esto quiere decir que, de los años 2003 al 2013, el proceso de regulación ocupaba en torno a 11,1 a 13,2 meses y, ahora en los años comprendidos de 2014 a 2020, dicho proceso se desarrolla en torno a un periodo temporal que puede abarcar de 5,1 a 11 meses.

Por otro lado, desde la autorización de comercialización española hasta la aprobación de P&R, el proceso ha disminuido los tiempos de ejecución un promedio de tres meses después de la inclusión de los IPTs en el proceso. De esta forma, en el primer periodo de tiempo estudiado (de 2003 a 2013) el proceso de regulación ocupaba de 11,4 a 19,4 meses mientras que en el segundo periodo analizado (de 2014 a 2020) dicho proceso podía desarrollarse en torno a los 12,2 a 16,3 meses.

En este sentido, la inclusión de los IPTs ha sido un elemento clave para la toma de decisiones en España, reduciéndose 8 meses: de 28, antes de la inclusión, a 20, después de la incorporación.

Medicamentos huérfanos en Europa

Asimismo, el informe desvela que, en total, 118 medicamentos huérfanos fueron aprobados por la Comisión Europea durante el periodo estudiado por Omakase Consulting. De la cifra total de medicamentos huérfanos, 99 de ellos fueron autorizados en España, una cifra que se corresponde con el 83,9 por ciento.

De todos los medicamentos huérfanos aprobados por la CE, que habían obtenido Autorización de Comercialización en España, 48 fueron reembolsados, 26 estaban en proceso de decisión y 25 fueron rechazadas.

En este punto, Omakase Consulting indica que se comercializaron 6 medicamentos huérfanos en el mercado privado, que fueron: Bronchitol®, Holoclar®, NexoBrid®, Procysbi®, Tobi Podhaler®y Xermelo®.

En este sentido, el documento señala que los tiempos medios correspondientes con la regulación de los medicamentos huérfanos, desde la aprobación de la CE hasta la fecha de P&R en España oscilan entre los 14,2 a los 23,4 meses de proceso, destacando Kymriah con un mínimo de cuatro meses y Revestive con un máximo de 61 meses de proceso regulatorio.

La importancia del análisis multicriterio de medicamentos

José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del ‎Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Los medicamentos huérfanos aprobados por la CE y autorizados en España dependen de variables regulatorias y clínicas que hacen posible la decisión de precio y reembolso. Según José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del ‎Hospital Universitario y Politécnico La Fe, la evaluación de medicamentos, en términos generales, “no es fácil”, por ello, esta situación se vuelve “tremendamente complicada” cuando se trata de medicamentos huérfanos.

Por este motivo, los expertos coinciden en fomentar un “cambio en el sistema de evaluación” que permita analizar el valor de los medicamentos huérfanos de una manera más amplia. Poveda destaca la posibilidad de incorporar variables como la gravedad de la enfermedad, las alternativas, el impacto presupuestario, el coste efectividad o la innovación, unos indicadores que “si están en el marco regulatorio, probablemente el enfoque debería incorporarlo ya”, insiste el experto de la SEFH.

Para poder mejorar en innovación, la apuesta por nuevas metodologías o dar mensajes claros referentes a la evaluación son fundamentales para Poveda.

“Tenemos que buscar mecanismos para que sea posible financiarlos, ya que son pérdida de oportunidades para los pacientes”

José Luis Poveda, jefe de Servicio Farmacia Hospitalaria del ‎Hospital Universitario y Politécnico La Fe

En esta línea, contar con 99 medicamentos autorizados en España supone un éxito para el experto. Sin embargo, “ya no me parece tanto éxito que no hayamos encontrado una fórmula para conseguir una financiación de un 25 por ciento de los fármacos, y el 26,3 por ciento que están ‘en el limbo’, que nunca sabes si serán aprobados o no”, lamenta.

En relación con este grupo de pacientes, Raquel Tapia Rodriguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme destaca la incertidumbre existente en la investigación de desarrollo de medicamentos huérfanos.

Para poder hacer frente a estas complicaciones y a la incertidumbre existente, Raquel Tapia destaca la necesidad de “sentarse con expertos, administración y pacientes” para encontrar la fórmula que haga que los tratamientos lleguen a los que los precisan.

Variables clínicas

En este contexto, el informe de Omakase Consulting destaca como variables dentro del ámbito clínico el área terapéutica del medicamento huérfano, cuyos datos reflejan que 36 medicamentos huérfanos se indicaron para enfermedades oncológicas. En las variables clínicas también se estudió el análisis de la rareza de la enfermedad, que indica que 60 medicamentos huérfanos fueron utilizados para “casos raros”, es decir, los que cuentan con una prevalencia de 5 / 10,000 a> 1 / 50.000 personas.

Asimismo, la existencia de terapia alternativa fue otra de las variables. En este sentido, se indicaron que 67 medicamentos huérfanos tuvieron un efecto terapéutico similar a un tratamiento de la misma condición. En relación con la clasificación de los resultados, 39 medicamentos huérfanos tuvieron un “difícil” ensayo clínico.

Otra de las variables clínicas fue el perfil de eficacia del medicamento, 59 medicamentos huérfanos tuvieron una eficacia superior. Respecto al perfil de seguridad de los medicamentos huérfanos, 73 de ellos no tenían la obligación por parte de la EMA de realizar un post-estudio de autorización de seguridad. Y, por último, el informe de Omakase señala que 57 medicamentos huérfanos fueron indicados para pacientes adultos.

Variables reguladoras y económicas

De la misma forma, en relación con las variables reguladoras, el documento de Omakase analiza dos variables. Por un lado, destaca la aprobación condicional por la EMA, donde 85 medicamentos huérfanos no se concedieron condicionalmente y, por otro lado, la conclusión de los IPTs en España, donde 43 medicamentos huérfanos tuvieron una conclusión positiva.

Esto quiere decir que el 14 por ciento de los medicamentos huérfanos han recibido una autorización de comercialización condicional de la EMA.

La inclusión de los IPTs ha sido un elemento clave para la toma de decisiones en España

Raquel Tapia Rodriguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme

Además, el informe indica que en España hay un 8 por ciento de medicamentos huérfanos reembolsados en condiciones de autorización. Esto puede ser una consecuencia de que, a pesar de permitir el acceso temprano a medicamentos huérfanos para los pacientes, también “genera incertidumbre de eficacia y sostenibilidad para el Sistema Nacional de Salud”, indica el documento.

En este contexto, Tapia califica las aprobaciones condicionales como “un mensaje positivo”, al reconocer la Agencia Europea del Medicamento una alternativa que “existe y está ahí”.

“Nos gustaría poder aumentar el diálogo y hacerlo más fluido para poder buscar nuevas fórmulas con distintos agentes”

Raquel Tapia Rodriguez, general manager for Iberia (Spain & Portugal) at Sanofi Genzyme

Sin embargo, la experta señala que, cuando el proceso llega a España, “se complica y se interpreta de una forma diferente” Para poder solventarlo, César Hernández propone acompañar la autorización condicional de un precio condicional: “O encontramos razones para que se salve o va a ser muy difícil condicional un precio una vez que exista la autorización”, destacó.

“El problema de la autorización condicional no es la propia autorización en sí, es que muchas veces no se sigue de eventos condicionales porque no se entiende, pero debería acompañarse de un precio condicional”, insiste. Asimismo, el experto plantea explorar todos aquellos pasos que se determinan antes de la autorización.

En este sentido, destaca un cambio del sistema de patentes, o de protección de datos porque “si no se produce, la condicionalidad del precio choca con el paso del tiempo para desarrollar el producto”, indica Hernández. En está línea coincide Poveda, que destaca que la forma de medir y de interpretar la evaluación condicional debería cambiar.

“A veces estamos con modelos muy estructurados que no sirven para un medicamento y nos parece que la reproducción del método debe ser igual en todos”, lamenta. Por ello, Poveda indica que dicho método debería ser capaz de “admitir todos los matices de un fármaco”.

En este contexto, es conveniente señalar que las variables económicas no fueron incluidas en el informe “debido a la falta de validez”. Esto se debe a que España opera en relación con un precio dual del sistema de medicamentos hospitalarios y “los precios oficiales no reflejan el precio de reembolso”. En este sentido, el documento señala que el precio real se puede reducir entre un 20 y 45 por ciento, motivo por el que no se ha incluido en el informe.

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