Acceso a medicamentos huérfanos: España mantiene su cuello de botella

El incremento de aprobaciones centralizadas de la UE de medicamentos huérfanos contrasta con los datos de acceso en España.

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El Grupo de trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (OrpharSEFH) ha lanzado el segundo informe ‘Horizon Scanning’ de revisión de medicamentos huérfanos, excluyendo los oncológicos, que podrían comercializarse en España a corto y medio plazo. El informe pretende ofrecer datos actualizados, tanto a los decisores como a profesionales sanitarios, para poder establecer un correcto análisis, posicionamiento y evaluación de los mismos a nivel nacional. 

Los resultados del informe indican que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) está evaluando un total de 35 medicamentos huérfanos no oncológicos, de los cuales 18 son terapias avanzadas, ocho sustancias químicas y  nueve productos biológicos. En este sentido, el área con más medicamentos en proceso de aprobación es el de Hematología y Hemostasia, con un total de 13 medicamentos, lo que supone un 37 por ciento del total. Este grupo está seguido por el área de Endocrinología-Ginecología-Fertilidad-Metabolismo con un total de tres medicamentos —que supone el 9 por ciento—, de Neurología —tres— y Oftalmología —también tres—. 

Asimismo, de los veinte medicamentos huérfanos en evaluación por el por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), sólo cuatro son terapias avanzadas. Otros diez son sustancias químicas y seis son productos biológicos El área terapéutica de la que hay más medicamentos en evaluación por el CHMP es Neurología, con un total de cuatro medicamentos. Asimismo, de los cinco nuevos medicamentos con opinión positiva del CHMP pendientes de decisión de la CE, cuatro son sustancias químicas y uno es de terapia avanzada. 

“Los resultados que refleja este trabajo y, en concreto, el aumento de las aprobaciones centralizadas de medicamentos huérfanos por la EMA, supone un escenario de gran esperanza porque van dirigidas a cubrir lagunas terapéuticas para las que no había alternativas. Ahora bien, hay que reflexionar sobre el diferencial financiador entre los países”, explica a EDS José Luis Poveda, coordinador del Grupo Orphan de la SEFH que la elaborado el informe Horizon Scanning. 

Y es que la tendencia europea de incremento de aprobaciones contrasta con los datos de acceso en España: de los 116 medicamentos huérfanos aprobados, solo 51 de ellos han sido financiados en España. Y, más en concreto, del total de medicamentos aprobados por la EMA en el periodo comprendido entre la publicación del primer informe Horizon Scanning (febrero 2020) y su última actualización (diciembre de 2020), un 45% de ellos siguen pendientes de precio y financiación en España.  

“En España acumulamos retraso a la hora de introducir el acceso a los medicamentos huérfanos. Vienen muchas aprobaciones a corto-medio plazo, pero aún tenemos mucho acumulado en España respecto a decisiones de precio y financiación”, señaló Xavier Badia, CEO de Omakase, durante la presentación del informe en el marco del webinar “Actualización en Enfermedades Raras” organizado el 1 de marzo por la Asociación para la Investigación y Desarrollo de la Farmacia Hospitalaria (Aidifh). 

“Es un informe multiusos. Puede utilizarse tanto por las Autoridades nacionales como regionales de cara a conocer qué es lo que viene —en alusión a posibles futuras innovaciones y aprobaciones— y, por tanto, qué tienen que prever presupuestariamente”, añadió.  Mientras, de los 24 nuevos medicamentos autorizados por la CE pendientes de comercialización en España en diciembre 2020, tres son terapias avanzadas 13 son sustancias químicas y ocho biológicos. Además, cinco de los 24 recibieron la aprobación de manera condicional y  otros tres autorización en circunstancias excepcionales. 

“La reflexión es que la investigación está dando resultados positivos, pero se deben articular políticas de financiación de estos medicamentos parejas para toda la Unión Europea. La financiación, para que no haya diferencias, debe ser una política global”, puntualiza Poveda.  

 La opinión de la administración  

En el análisis nacional se sigue incrementando la brecha entre aprobaciones y acceso final por los pacientes españoles a estos medicamentos. Pese a la tendencia positiva en aprobaciones por parte de la EMA, España financió en 2020 un 45% menos de medicamentos huérfanos que en 2019. Según diversos estudiosel retraso hasta lograr una decisión de precio y reembolso ha empeorado en nuestro país hasta alcanzar los 33 meses de espera media. Ello supone 19 meses más para llegar a unos tratamientos que, a menudo, son de vital necesidad. 

No obstante, las administraciones se ‘defienden’. “Las cifras —diferencia entre aprobaciones de la UE y financiaciones finales en España— son engañosas. Es cierto que no somos el país de Europa con el acceso más rápido a estos medicamentos, pero sí somos unos de los países con mayor acceso. Por tanto, en lo que hay que trabajar es en acortar los tiempos de acceso”, resaltaba en la presentación del informe Antonio López Navas, jefe de Servicio de Enfermedades Infecciosas de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). 

Estas dificultades también se ponen de relieve desde los pagadores: las Administraciones autonómicas. “La perspectiva del mercado de medicamentos huérfanos es de 217.000 millones de dólares con apenas un 18% de la cuota de mercado. Es evidente que eso genera una dificultad a la hora de introducirlos sin que se comprometa la viabilidad del sistema sanitario ni las otras prestaciones del sistema”, apuntó en el citado encuentro Caridad Pontes, gerente del Área del Medicamento del Catsalut. 

Más en detalle, Pontes recordó que los precios son muy elevados y, por tanto, “es normal que en los procesos de negociación cueste llegar a puntos de encuentro y de comodidad en la entrada de estos medicamentos a la prestación”.  

Asimismo, “es llamativa la disociación entre las aprobaciones y las dificultades que luego encontramos las administraciones para concretar el proceso. Al final del proceso hay una serie de condicionantes que dificultan la ejecución”, añadió. ¿Cómo llegar a un punto común? “Si fuera una fórmula sencilla ya se habría implementado hace mucho tiempo”, concluyó Pontes.  

No obstante, pacientes y profesionales insisten. “No tiene sentido invertir en investigación y no ser capaces de que esa investigación llegue al paciente”, subrayó en este mismo encuentro Juan Carrión, presidente de Federación Española de Enfermedades Raras (ver entrevista al final del articulo).

Posibles soluciones a nivel europeo y nacional 

Los datos evidencian que España presenta aspectos a mejorar en el acceso a medicamentos huérfanos. Haya justificación, como las apuntadas desde la Administración —precios, tiempo de evaluación, etc.—, o no. Unos problemas constatables tanto en la comparativa continental —“donde hay modelos como el alemán, de acceso rápido y que permite la posterior evaluación al cabo del tiempo”, compara Poveda— como en la propia comparativa intranacional. Una vez decidido el precio y su financiación, la potestad que tiene cada CC.AA de introducirlo en su cartera de prestaciones, propicia que, como denuncian los colectivos de pacientes afectados por EE.RR, el acceso a sus tratamientos acabe dependiendo “del código postal”

Sin embargo, Caridad Pontes defiende en valoraciones para EDS que el este contexto actual de intensa innovación, complejidad e incertidumbre, como el que estamos viviendo, las comparaciones europeas revelan un acceso efectivo en España por encima del 50%. “Esto puede parecer bajo en comparación con los números alemanes o franceses, pero es necesario tener presente que, por ejemplo, en Alemania el acceso es automático tras la autorización europea, y al precio propuesto por el fabricante dentro de unos márgenes determinados”, continúa la experta. “Si consideramos entornos donde los mecanismos para la decisión de precio y reembolso implican un proceso de estudio previo y decisión, la tasa de acceso española es similar a la italiana y está por encima por ejemplo de las de Inglaterra o Escocia, que no llegan al 50% o al 40%, respectivamente”, añade.  

¿Por dónde pasan las soluciones? En opinión del coordinador del Grupo Orphan de la SEFH, más allá de modelos concretos la equidad de acceso bien podría abordarse de forma global por la propia Unión Europea. “Se necesita un replanteamiento en la UE respecto a los medicamentos huérfanos que vertebre el acceso. Este organismo tiene mecanismos a su alcance para favorecer la equidad entre países. De igual manera que se apuesta por la aprobación centralizada se debería promover también la financiación centralizada”, apunta.  

Como ejemplo, Poveda apunta a una posible provisión de fondos europeos concretos para estos tratamientos. Una solución semejante “a la estrategia empleada actualmente con las vacunas frente a la COVID-19 y el acceso equitativo y proporcionado de todos los países a ellas, donde no se prima a aquellos países que tienen más potencial económico”, detalla el también jefe de Farmacia del Hospital La Fe (Valencia). Por su parte, Caridad Pontes considera que una decisión de financiación única europea resulta “poco viable, en cuanto no puede reflejar de manera adecuada los aspectos económicos y de modelo sanitario de cada país, y puede generar interferencias en la distribución presupuestaria de los distintos países al comprometer gastos de manera descontextualizada”. 

Por otra parte, si bien un fondo económico dedicado a enfermedades minoritarias centralizado podría difuminar la interferencia en la asignación presupuestaria, “requiere igualmente de la contribución económica de los países, ya sea de forma directa o indirecta, y puede tener efectos incentivadores de un uso menos controlado del que se produce en condiciones de gestión directa de recursos, si su gestión está muy desvinculada de las repercusiones inmediatas de las inversiones realizadas”, puntualiza Pontes.  

Fuera del análisis europeo, también a nivel nacional pueden darse pasos que eliminen, o minimicen, las diferencias entre regiones. Una de ellas sería replicar al ámbito nacional la propuesta de creación un fondo económico específico garantista que cohesione el acceso a estos medicamentos independiente de la región, como así proponen las asociaciones de pacientes afectados por EE.RR. Mientras tanto, “el desarrollo de los Índices de Posicionamiento Terapéutico (IPT), en términos de definición del valor del medicamento, así como los criterios de financiación o no financiación que establece la Dirección General de Cartera Básica y la Comisión Interministerial de Precios ha permitido que esas desigualdades entre CC.AA se hayan minimizado parcialmente”, añade Poveda. 

En este sentido, la Gerente del Área del Medicamento del Catsalut señala que en los últimos años se ha alcanzado un buen grado de coordinación y cooperación entre las CCAA y a nivel estatal, “mediante el trabajo de consenso en los informes de posicionamiento terapéutico y con la elaboración de criterios de acceso comunes, e incluso comités de evaluación de casos únicos para todo el estado que se dirigen desde el Ministerio de Sanidad”. 

De forma paralela a lo económico, también se han constatado movimientos que están permitiendo ya reducir los tiempos de acceso. Precisamente, cabe recordar que el Ministerio de Sanidad está acometiendo una ‘reformulación’ de estos sistemas de evaluación (Revalmed), y en concreto de los IPT, que tiene entre sus objetivos “seguir acortando los tiempos de decisión y acceso”, apuntó Antonio López (Aemps). “Ahora bien, tenemos clara la importancia de seguir separando la evaluación de otros procesos, como las decisiones de precio”, concreta López Navas. 

De igual manera, el representante de la Agencia recordó que “el nuevo RD de Medicamentos en Situación Especial, que está en consulta pública, tiene pendiente de definir qué aspectos se deben tener en cuenta para que en el tiempo en el que se está decidiendo la financiación de un medicamento, se pueda ir accediendo a él”, recordó. 

Sea como fuere, la consecuencia de todas estas iniciativas —desarrolladas, en camino o solo sugeridas— deben favorecer la previsibilidad en el manejo y gestión de medicamentos huérfanos. En especial, en su nivel último: su administración a los pacientes: “En los hospitales es difícil planificar lo que está por venir (medicamentos de alto impacto presupuestario) con presupuestos históricos que se repiten cada año”, sentencia el economista Xavier Badía. 

“Un 27% de pacientes con EE.RR deben desplazarse a otras CC.AA por sus tratamientos”

Entrevista con Juan Carrión, presidente de FEDER

Pregunta. ¿Cómo valoran esta brecha entre aprobaciones y financiación en España y en qué posición quedan los pacientes españoles con EE.RR. respecto a los del resto del continente? 

Respuesta. Esta realidad podría alejar la disponibilidad de las innovaciones farmacéuticas para los pacientes españoles con enfermedades raras derivada también la fragmentación entre países, teniendo en cuenta que a pesar de que la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Unión Europea (UE), las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los estados miembros. 

P. ¿Consideran que, al igual que se produce una aprobación centralizada por la UE de estos medicamentos también deberían establecerse mecanismos comunes por la UE para la financiación homogénea de los mismos? 

R. FEDER recomienda garantizar la equidad entre todos los Estados Miembro en el acceso a medicamentos huérfanos, generando un marco legislativo con procedimientos claros y homogéneos. También apostamos por el diálogo temprano, la cooperación y el consenso desde las primeras etapas de evaluación y la construcción de un marco europeo de cooperación transparente entre los sistemas sanitarios nacionales.  

P. En clave nacional, siempre se ha alertado que el acceso a medicamentos huérfanos está muy supeditado “al código postal”. ¿Cuánto de importante para evitar desigualdades entre CC.AA sería la creación de fondos específicos garantistas? 

R. Un 27% de las personas se han visto obligadas a desplazarse más allá de su comunidad para acceder a un diagnóstico o tratamiento. Es fundamental asegurar este acceso, ya que su retraso tiene graves consecuencias en la vida del paciente y su familia; un agravamiento de la enfermedad y un impacto en la vida de las personas. 

P. ¿Qué otras medidas propone FEDER para mejorar el acceso a medicamentos huérfanos? 

R. Proponemos diversas acciones: armonizar los criterios de evaluación y acceso a productos farmacoterapéuticos entre los diferentes países y CCAA; favorecer la continuidad en la administración del tratamiento una vez finalizado el ensayo clínico; fomentar la participación de los pacientes en distintos foros; regular la dispensación del tratamiento domiciliario, así como favorecer los tratamientos y terapias de las personas que estén sufriendo dificultades para su acceso con motivo de la COVID-19. 

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