Young clinician representative advising to consider the cost versus value of medicine. Health care concept for economic cost-effectiveness analysis, driving down medical costs, improved access.

¿Tienen los pacientes europeos acceso a las innovaciones que llegan al mercado? Quizás esta es una de las preguntas que más se ha planteado en los últimos años en el ámbito sanitario. Y la respuesta es no. Ni todos los ciudadanos tienen acceso a las innovaciones que aprueba la Comisión Europea, ni ese acceso es igual de rápido para todos. Eso es lo que demuestra la encuesta WAIT, realizada por la Federación Europea de Asociaciones Farmacéuticas (Efpia) con el apoyo de la consultora internacional IQVIA y del Charles Rivers Associates (CRA).

El informe analiza un total de 172 medicamentos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento entre 2015 y 2018 y mide su nivel de disponibilidad en 34 territorios europeos. Así, establece cuatro niveles de accesibilidad: disponible, disponible con ciertas restricciones, disponible únicamente en el sistema privado y no disponible.

Las conclusiones del estudio determinan una gran diferencia en términos de disponibilidad entre países, tanto en el número de fármacos disponibles, como en el tiempo de espera entre que se aprueba el medicamento por la EMA y llega al paciente. De media, tal y como indica la encuesta WAIT, los países del territorio europeo tienen acceso a 85 de los 172 medicamentos analizados. Además, el tiempo de espera medio para el acceso a las innovaciones asciende a 504 días, es decir, casi año y medio entre que el medicamento obtiene el visto bueno de la Comisión Europea hasta que lo reciben los pacientes. Esta cifra varía desde los 127 días que se registran en Alemania hasta los más de 823 de Polonia. Los países peor ubicados en el ranking esperan seis veces más que los mejor posicionados.

España, décimo país con menos días de espera

En el caso de España, el informe sitúa al país por debajo de la media en cuanto a días de espera. En concreto son 414 días los que los pacientes españoles tardan en acceder a las innovaciones que llegan al mercado. En concreto, se sitúa como el décimo país con menos días de espera en términos de acceso de Europa.

En cuanto al porcentaje de medicamentos que llegan a estar disponibles en el mercado tras su aprobación, España ofrece financiación para el 56 por ciento de los fármacos. A esto se suma un 2 por ciento más de fármacos que cuentan con un acceso limitado y un 6 por ciento que está únicamente disponible en el mercado privado. El resto (un 36 por ciento) no está disponible. En este aspecto, España se sitúa en el puesto 12 de la lista, aunque su porcentaje de acceso bajo financiación pública es más alto que en otros países que, en general, dan acceso a más medicamentos aprobados.

Por ejemplo Noruega, país que se sitúa justo un puesto por encima de España, dispone de un porcentaje de disponibilidad total más alto (74 por ciento), pero solo el 47 por ciento de estos medicamentos están disponibles bajo financiación pública. Un 12 por ciento dispone de financiación limitada y un 15 por ciento están disponibles a través del sistema privado.

Parecida es la imagen que muestra Reino Unido, aunque el país se sitúa en la séptima posición en la tabla de acceso elaborada por la Efpia. No obstante, solo el 42 por ciento de las innovaciones obtienen financiación pública. El 27 por ciento de los medicamentos tienen una financiación limitada.  Y es que el modelo británico, como veremos más adelante, apuesta por la evaluación económica de las innovaciones, estableciendo un precio por año de vida ganado ajustado por calidad (AVAC) que limita, en parte, la llegada de parte de esa innovación.

Alemania es el país mejor posicionado en el ranking, con un 86 por ciento de disponibilidad y con solo un 1 por ciento de financiación con limitaciones. Que este país lidere la tabla no es casual, su modelo es uno de los que aporta más accesibilidad en todo el territorio europeo. El sistema alemán da acceso a la gran mayoría de innovaciones una vez que la Comisión Europea El modelo alemán aboga por dar acceso a casi la totalidad las innovaciones tras la aprobación en la Unión Europea y realiza evaluaciones  para valorar la efectividad de estos fármacos  y revisar así su precio.

Precio, financiación y acceso

Las conclusiones de la encuesta WAIT son la demostración palpable de que el debate del acceso a la innovación está íntimamente ligado a las reformas de precio y financiación y clasificación de la innovación farmacéutica de los últimos años. Ninguno de los grandes países del entorno español se ha librado de esta tendencia. Pero en España, a pesar de las modificaciones continuas en la Ley de Garantías, sigue pendiente.

El interés del Comité Asesor de la Financiación de la Prestación Farmacéutica por abordar a medio plazo “una mejora viable” de las estrategias de precio y financiación “en la línea de los países más avanzados” del entorno español. La cuestión será cómo hacerlo. El repaso a la práctica de estos países ya no apunta a la evaluación económica como el factor decisivo en las decisiones, sino al beneficio incremental. Y estas diferencias, a la postre, determinan en parte los plazos de acceso a la innovación.

Esta diversificación en los sistemas se ha concretado en diferencias clave en torno a la organización y gobernanza sanitarias. Y eventualmente también ha llevado a distintos métodos de evaluación, como muy bien explica, por ejemplo, el informe Evaluación, Financiación y Regulación de los Medicamentos Innovadores en los Países Desarrollados, de Weber y Roche (noviembre, 2017) (ver tabla 1).

Siguiendo con esa diferencia primaria, en Reino Unido, la necesidad de ajustarse a unos presupuestos terminó por dar importancia al uso de los AVAC y al concepto de coste oportunidad. Por contra, el sistema sanitario alemán, no guiado por un presupuesto fijo, ha llevado a un rechazo de los AVAC.

En la base de ambas posturas, dos filosofías diferentes sobre la equidad. Desde la perspectiva inglesa, la equidad es horizontal (el coloquialmente conocido ‘café para todos’). Mientras, en el caso alemán, la equidad se entiende de manera más vertical (distribución desigual a individuos que están en situaciones diferentes). El rechazo germano a los AVAC ha llevado a situar en la balanza otra perspectiva que ha ido ganando terreno en la toma de decisiones a nivel europeo: el beneficio clínico.

Alemania

Hasta hace relativamente pocos años, Alemania era uno de los pocos países europeos con régimen de libertad de precios. Todo cambió en 2011, con la aprobación de la ley AMNOG, modificada a su vez en 2017 con nuevos cambios normativos que afectan a la financiación y reembolso de los medicamentos.

Esta ley reestructuró las condiciones de reembolso de los medicamentos innovadores. Para seguir primando la innovación, pero moderando los precios, articuló además una regulación de precios basada en el valor terapéutico adicional del nuevo fármaco en comparación con las alternativas existentes.

Por primera vez, las empresas se vieron obligadas a presentar al G-BA (el Comité Federal Conjunto Alemán) un dossier sobre el beneficio esperado del producto. Los datos que debían aportar abarcaban variables clínicas (morbilidad, mortalidad, calidad de vida) y los beneficios podían incluir mejoras en la salud, reducciones del progreso de la enfermedad, mejora de la supervivencia, menores efectos adversos…

Posteriormente, el G-BA evalúa el beneficio clínico del producto con respecto a la alternativa más apropiada. Esta evaluación contempla el beneficio adicional del fármaco en torno a seis niveles:

  1. Excepcional.
  2. Considerable.
  3. Menor.
  4. No cuantificable.
  5. No probado.
  6. Menor que el comparador.

Francia

Desde 2010 hasta 2019, Francia ha llevado a cabo varias reformas en el área de Farmacia, dando a la evaluación un papel fundamental. En 2011 se creó una nueva agencia regulatoria, el ANSM, o Agencia Nacional de Seguridad de los Medicamentos y Productos Sanitarios, con nuevas funciones para medir, entre otras cosas, elbeneficio incrementalde los nuevos medicamentos sobre los ya existentes.

Por su parte, la Alta Autoridad para la Salud (HAS), a través del Comité de Transparencia, se encarga de evaluar los nuevos medicamentos que solicitan ser reembolsados. Esta evaluación se contempla en base a varios niveles: alto, moderado, bajo o insuficiente. Los criterios considerados son fundamentalmente clínicos: gravedad de la patología, efectividad del medicamento, efectos adversos y posicionamiento en la estrategia terapéutica. 

Pero en Francia, la mayor importancia recae en el “valor terapéutico añadido”o mejora relativa del beneficio terapéutico (ASMR, por sus siglas en francés) de los nuevos medicamentos. Es la base para negociar los precios, siendo la evaluación económica, como mucho, utilizada como información de contexto.

El enfoque francés, similar así al alemán, subdivide el beneficio clínico (ASMR) en cinco niveles:

  1. Producto innovador con beneficio terapéutico sustancial (salva vidas).
  2. Mejora importante en términos de eficacia y/o reducción de efectos adversos (cambia el curso de la enfermedad)
  3. Mejora moderada en términos de eficacia terapéutica y/o utilidad.
  4. Mejora menor en términos de eficacia y/o reducción de síntomas.
  5. Ninguna mejora sobre las opciones existentes.

Italia

Italia también se ha sumado a la moda de reformar su sistema de clasificación de la innovación farmacéutica, con un nuevo algoritmo para medir la innovación. Allí, las decisiones de clasificación y reembolso de la innovación farmacéutica se realizan a nivel central, desde la Agencia Italiana del Fármaco (AIFA). Para las tareas de evaluación, la AIFA se apoya en una Comisión Científica, que trabaja en torno a tres categorías:

  • Clase A. Reembolsado por el sistema.
  • Clase H. Reembolsado sólo si es administrado en hospitales.
  • Clase C. No reembolsado y con precios no negociados. 

Solventado este paso, la fijación del precio de los medicamentos clasificados como reembolsables se lleva a cabo desde diversos criterios. Por ejemplo:

  • La relación coste-efectividad.
  • La relación beneficio-riesgo frente a las alternativas disponibles.
  • La evaluación de impacto económico.
  • El mejor coste/tratamiento/día en comparación con productos de la misma efectividad.
  • La estimación de las cuotas de mercado.
  • La comparación con los precios y el consumo de otros países europeos.
  • El grado de innovación terapéutica

De esta manera, según resalta el informe de Weber, Italia es “de los pocos países europeos que menciona explícitamente la innovación como uno de los criterios a considerar en el proceso de fijación de precios”.

Este modelo se basa en un enfoque multidimensional, donde el grado de innovación del fármaco se determina en base a tres criterios: la necesidad terapéutica no cubierta, el valor terapéutico añadido y la calidad de la evidencia científica. Los dos primeros se escalan en 5 niveles cada uno (máximo, importante, moderado, escaso, ausencia), mientras que la calidad de la evidencia lo hace en 4 (alta, moderada, baja o muy baja).

Reino Unido

Reino Unido fue uno de los primeros países en instaurar la evaluación económica como instrumento principalpara introducir innovaciones farmacéuticas en su sistema sanitario. El informe de Weber de 2017 estimaba que el coste por AVAC explicaba el 82 por ciento de las decisiones adoptadas por el NICE, el organismo que por excelencia realiza la evaluación económica de los fármacos.

Tradicionalmente, las recomendaciones del NICE, basadas en la evidencia clínica y económica del medicamento, han adoptado las categorías siguientes:

  1. Recomendado
  2. Optimizado (para un subgrupo de pacientes)
  3. Solo para investigación
  4. No recomendado
  5. Recomendado para su uso dentro del Cancer Drugs Fund.

En los últimos años, como los demás países del entorno, se han introducido una serie de cambios en la financiación de nuevos medicamentos. Testigo de esos cambios ha sido, por una parte, la modificación en la evaluación y financiación de medicamentos. Se han añadido nuevos criterios, pero se mantiene el umbral estándar del coste-efectividad. Por otra se sitúa la evolución de Cancer Drugs Fund. Tras ser constatado como insostenible, desde marzo de 2016 funciona con un presupuesto fijo.

Evaluación económica: un criterio, sí; pero no ‘el criterio’

Este repaso a la práctica internacional arroja dos grandes conclusiones. La primera, que España, en efecto, va a la zaga en cuanto a la reforma de sus estrategias de precio y financiación. Y la segunda, que si, como bien apunta el Comité Asesor de la Financiación de la Prestación Farmacéutica, hay que hacerlo “en la línea de los países más avanzados” del entorno español, entonces se abren al menos dos opciones a debatir.  

Los países de la UE 5 son ahora los de la UE 4 + Reino Unido. Y aquí el ‘Brexit’ también importa en evaluación. Porque a diferencia de Reino Unido, la tendencia en Alemania, Francia e Italia parte de la misma base: evaluación económica y beneficio clínico no funcionan como una dicotomía, sino en régimen de complementariedad. Y precisamente por ello la evaluación económica funcionar como un criterio más, pero no como ‘el’ criterio.

La clave de la correcta convivencia en estos modelos reside en una toma de decisiones basada en un doble proceso. En primer lugar, calcular el beneficio incremental para luego abordar el proceso del coste o la relación entre coste y beneficio. Y en este segundo proceso, la evaluación económica es una herramienta más, junto con otras (precios de referencia internacionales, por ejemplo).

Acceso en oncología

La falta de equidad en el acceso se aplica también al terreno oncológico, aunque con mejores resultados.  Del informe de la Efpia se desprende que el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos oncológicos es muy variado en toda Europa, siendo los países del norte y de Europa Occidental los que mayor disponibilidad ofrecen. Eso sí, en el 88 por ciento de los países estudiados, la tasa de disponibilidad es mayor para los fármacos oncológicos que para el resto de medicamentos aprobados entre 2015 y 2018.

Sin embargo, de media, el estudio desprende que más del 20 por ciento de las innovaciones que obtienen el visto bueno de las autoridades regulatorias tienen alguna restricción. En Reino Unido, por ejemplo, aplica algún tipo de restricción para el acceso a estas terapias en el 40 por ciento de estos medicamentos, aunque da acceso (ya sea parcial o total) al 88 por ciento de las innovaciones aprobadas.  En cuanto al tiempo de espera, el estudio destaca que la demora entre la autorización del fármaco y hasta que llega al paciente puede alcanzar los 2,5 años.

¿Y en España?

Según el informe, los pacientes españoles enfermos con cáncer tienen que esperar una media de 450 días en este territorio para acceder a las innovaciones aprobadas por las entidades regulatorias. Además, el 58 por ciento de estos medicamentos cuentan con financiación pública sin restricciones, aunque España da acceso solo al 67 por ciento de las innovaciones que llegan. Por ejemplo, Alemania, país a la cabeza en acceso, financia el 98 por ciento de las innovaciones aprobadas por la EMA, con una media de acceso de 134 días.

Con estos datos sobre la mesa, la directora general de la Efpia, Nathalie Moll,  considera que la Estrategia Farmacéutica de la UE debería incluir la necesidad de garantizar que los pacientes tengan acceso a los medicamentos que necesitan. Un objetivo que, señala, es compartido por “pacientes, médicos, sistemas de salud y gobiernos”.

Con ella coincide Mike Doustdar, miembro de la Junta de la Efpia y Presidente del Comité de Acceso de Pacientes de la entidad, que recuerda que “las causas fundamentales de estos problemas son multifactoriales”. Entre otros, estarían “el inicio tardío de la evaluación de acceso al mercado; los requisitos de evidencia duplicada y las políticas nacionales de precios y reembolso”. Con todo, Doustdar espera que “la combinación de la encuesta WAIT y el análisis de la Efpia y CRA contribuya a un diálogo basado en evidencia entre todos los interesados para encontrar soluciones colaborativas”.

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