Por Mariló Edo Solsona, Xavier Badía, José Luis Poveda Andrés.
Servicio de Farmacia. Hospital Universitari i Politècnic La Fe. Valencia.
Omakase Consulting.
La nueva era de innovación terapéutica en enfermedades raras (EERR) es una gran oportunidad para el cuidado de la salud de los pacientes con este tipo de enfermedades, pero plantea desafíos para la sostenibilidad de los sistemas de salud. En este contexto, se requiere una mirada más allá de los plazos habituales para poder hacer un adecuado análisis, evaluación y posicionamiento de las innovaciones terapéuticas que además permitan implementar nuevos enfoques de pago por resultados de estas tecnologías disruptivas de manera temprana.
Son necesarias nuevas herramientas para poder alcanzar el doble objetivo de sostenibilidad y accesibilidad en tiempos razonables, y el Horizon Scanning se plantea como una herramienta eficiente en el apoyo de la toma de decisiones y el uso racional de los recursos disponibles. A grandes rasgos el Horizon Scanning se define como el proceso por el que se identifican tendencias potenciales, oportunidades, nuevas tecnologías o amenazas que podrían afectar a un área de interés. La identificación de todas ellas ayuda a los equipos a planificar el futuro aprovechando tales desarrollos y estando mejor preparados para cuando ocurran. Concretamente, en el área de las innovaciones terapéuticas, se están desarrollando diferentes programas Horizon Scanning en Europa y desde el propio Ministerio de Sanidad se propone como una de las seis líneas estratégicas para favorecer el acceso a la innovación terapéutica.
El grupo de trabajo de enfermedades raras y medicamentos huérfanos (Orphar-SEFH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), comprometido en favorecer el acceso de los medicamentos huérfanos (MMHH) a los pacientes con EERR ha realizado, gracias al asesoramiento técnico de Omakase Consulting, su primer informe Horizon Scanning de MMHH con el objetivo de conocer la innovación que podría ser introducida en el Sistema Nacional de Salud (SNS) a corto y medio plazo y colaborar en la planificación de los recursos necesarios. Además, disponer de esta información en términos de valor es vital para una toma de decisiones que debe ser rápida tanto en la evaluación, como en la decisión de la financiación pública en el SNS.
La información que proporciona el Horizon Scanning permitirá seleccionar al grupo Orphar-SEFH aquellos MMHH:
- por el elevado impacto que supone la innovación en una determinada EERR
- por otros criterios, como el alto valor de los resultados de salud
En ambos casos, para realizar una evaluación de los mismos de forma temprana.
En este sentido, el grupo Orphar-SEFH ha iniciado recientemente su andadura en el análisis de decisión multicriterio (MCDA), una metodología que permite determinar el valor de un nuevo MMHH para cada uno de los criterios establecidos y en comparación con las alternativas terapéuticas disponibles. El MCDA es una técnica que ha sido y está siendo utilizada por diversas organizaciones internacionales, nacionales y regionales para evaluar, comparar, priorizar y seleccionar tratamientos en situaciones en las que existe mucha incertidumbre o en las que muchos y variados criterios pueden influir sobre la toma de decisión. La toma de decisiones sobre terapias innovadoras requiere de la consideración de criterios no solo científicos y económicos, sino también sociales y éticos, con el fin de llevar a cabo un adecuado juicio, basado en la evidencia y el valor global aportado por dicha innovación, teniendo en cuenta las características específicas de la patología y con la creciente necesidad de considerar las diferentes perspectivas de todos los agentes clave del sistema sanitario.
El primer informe Horizon Scanning de MMHH elaborado por el grupo Orphar-SEFH identifica los nuevos MMHH no oncológicos así como sus nuevas indicaciones en evaluación por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hasta febrero del 2020. Los MMHH se han clasificado en 4 categorías de medicamentos siguiendo las diferentes fases que sigue un medicamento hasta la autorización por la Comisión Europea (CE). Así se distingue entre:
- Los MMHH incluidos en el programa PRIME de la EMA, programa que proporciona un apoyo temprano y proactivo al promotor con el fin de optimizar la generación de datos sólidos sobre los riesgos y beneficios y permitir una evaluación acelerada del mismo;
- Los MMHH en proceso de evaluación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP);
- Aquellos que ya tienen una opinión positiva del CHMP pendientes de la decisión de la CE;
- Los que ya es encuentran autorizados por la CE pero no están comercializados todavía en España.
Como se puede consultar en la web de grupo Orphar-SEFH, en el primer informe se ha identificado el siguiente número de MMHH no oncológicos en cada una de las categorías descritas:
El informe que aquí se muestra, nace con una inquietud dinámica y pretende ser actualizado con una periodicidad semestral tanto para reflejar los cambios experimentados por los medicamentos presentes en cada categoría, como para incluir los nuevos medicamentos que inicien su evaluación por la EMA.
En resumen, toda la información que en el Horizon Scanning se recoge va dirigida a los decisores y profesionales sanitarios del SNS y pensamos que les puede ser de gran utilidad para anticiparse con tiempo suficiente a la innovación terapéutica en el campo de las EERR que podría ser introducida en España en un futuro próximo.
